About CTI Cancer Research, Cancer Therapies, and Cancer Drug Development

La tecnologia Genetic Polymer™ prolunga l’emivita dei farmaci proteici

Nella prima metà del 2007 abbiamo costituito una nuova Società spin-off, Aequus BioPharma, Inc., con lo scopo di sviluppare una tecnologia creata da CTI per prolungare l’emivita nel plasma delle proteine terapeutiche derivanti da un processo ricombinante del DNA, legando geneticamente una sequenza di secrezione ad una sequenza proteica biologicamente attiva e ad una sequenza di poliamminoacidi, producendo un nuovo gene esclusivo e brevettabile. I nostri studi suggeriscono che questa tecnologia Genetic Polymer™ potrebbe semplificare la produzione degli attuali farmaci proteinici che utilizzano la tecnologia di coniugazione chimica per prolungare l’emivita nel plasma, inclusi i prodotti biotecnologici "follow-on", i cosiddetti biosimili, riducendo i costi unitari.

Strategia di applicazione della tecnologia Genetic Polymer™ allo sviluppo dei prodotti biosimili

Oltre a trovare applicazione nella produzione di biosimili a costo inferiore, questa tecnologia ricombinante potrebbe essere utilizzata per sviluppare nuovi prodotti biotecnologici in una vasta gamma di affezioni maligne, infiammatorie o infettive. La tecnologia Genetic Polymer™ è una piattaforma che potrebbe essere applicabile a molti e diversi farmaci proteinici. Ciò potrebbe eliminare l’esigenza di sviluppare tecnologie individualizzate al fine di estendere l'emivita nel plasma dei singoli farmaci proteinici, consentendo un dosaggio più conveniente. I nostri dati suggeriscono inoltre che il processo, espresso nei tradizionali sistemi cellulari dei mammiferi, consenta di produrre una proteina biologica con un'emivita prolungata nel plasma, senza bisogno di ulteriori modifiche chimiche successivamente all'espressione proteica.

Riteniamo che la nostra tecnologia ricombinante esclusiva Genetic Polymer™ possa permettere di creare nuove composizioni e di produrre e vendere prodotti proteinici biotecnologici senza violare alcun brevetto di terzi basato su tecnologie concorrenziali. Riteniamo di aver dimostrato a titolo preliminare il principio della tecnologia Genetic Polymer™ e la missione di Aequus BioPharma sarà di generare ulteriori dati sperimentali atti a convalidare tale tecnologia. Il primo prodotto biotecnologico proteinico che la Società intende sottoporre a studi preclinici e di sviluppo chimico è un nuovo biosimile G-CSF ad azione prolungata.

Prodotti biotecnologici “follow-on” e biosimili

I prodotti biotecnologici, specie i prodotti biofarmaceutici proteici DNA ricombinanti (rDNA), rappresentano il segmento in più rapida crescita delle vendite farmaceutiche. Attestato correntemente su un fatturato di 51 miliardi di dollari a livello mondiale, tale segmento dovrebbe raggiungere 87 miliardi di dollari entro il 2010. È in corso l'applicazione di tecnologie di produzione di proteine su scala industriale ai fini dello sviluppo di una vasta gamma di prodotti terapeutici a base proteica, comprendenti ormoni, fattori di crescita, anticorpi e modulatori di citochina, destinati al trattamento di un vasto spettro di affezioni. Questi farmaci hanno però un’emivita nel plasma relativamente breve. Pertanto, sono stati sviluppati svariati approcci fisici, genetici e chimici al fine di prolungare l'emivita nel plasma delle proteine terapeutiche senza comprometterne l'efficacia o la sicurezza (immunogenicità ed altre tossicità secondarie). L'approccio di maggior successo è consistito nella coniugazione chimica con monometossipolietilene glicole (PEG), nell'ingegneria degli amminoacidi al fine di alterare la glicosilazione proteica e nell'addizione di domini “carrier” non biologicamente attivi.